Ορφανά φάρμακα, εμβόλια, ασθένειες

ορφανά φάρμακα
radoir.org

 

 

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

 

Ορφανά χαρακτηρίζονται τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία σπανίων ασθενειών και διαταραχών.

Στοχεύουν στη διάγνωση, θεραπεία ή/και πρόληψη ασθενειών που εμφανίζονται σε λιγότερο από 1 στα 2000 άτομα ή 1 στα 250000 άτομα με βάση τον αριθμό πολιτών της κάθε χώρας.

Ο όρος ορφανό, προέρχεται από το γεγονός ότι καθώς πρόκειται για τη θεραπεία σπανίων νοσημάτων, λίγες είναι οι φαρμακευτικές εταιρείες που θα ασχοληθούν με τη παραγωγή τους. Συνήθως, υπάρχει κρατική επιχορήγηση για να αυξηθεί το ενδιαφέρον και η ζήτηση από μεριάς των φαρμακοβιομηχανιών. Οι συνθήκες αυτές ονομάζονται ορφανές.

Το 1983, αναπτύχθηκε νόμος που εισήγαγε τα κίνητρα για τις εταιρείες να ερευνήσουν και να παράγουν ορφανά φάρμακα σπανίων ασθενειών.

Τα συγκεκριμένα φάρμακα, δεν αποτελούν τη προτίμηση των φαρμακευτικών εταιρειών για οικονομικούς λόγους, αλλά ανταποκρίνονται στις επιταγές της δημόσιας υγείας.

Έτσι, στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, έχουν δημιουργηθεί πολιτικές που ευνοούν τη προώθηση και ανάπτυξή τους. Συγκεκριμένα για την Ευρωπαϊκή Ένωση:

  • Αγορά δικαιωμάτων παραγωγής και διακίνησης του φαρμάκου από μία βιομηχανία για διάστημα 10 ετών. Δημιουργία, δηλαδή, αποκλειστικού προμηθευτή- διανομέα.
  • Ελαττωμένες χρεώσεις, που αφορούν την άδεια κυκλοφορίας, την επιθεώρηση, το πρωτόκολλο.
  • Χρηματοδότηση έρευνας από την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Στο παρακάτω διάγραμμα, επισημαίνεται το ποσοστό από τα ορφανά φάρμακα που επικαιροποιούνται για σπάνιες ασθένειες, με επιπολασμό προσβεβλημένων ατόμων, πολύ κάτω απο τους 200.000 (μπλε). Ο αριθμός των εγκρίσεων (κόκκινο) δεν αυξάνεται, αν δεν πλησιάσει τον αριθμό των 200.000 περιστατικών.

 

Ο Όρος Ορφανό στην Ιατρική:

‘’Ο ορφανός ιός της ηπατίτιδας G, δεν φαίνεται να συνδέεται με συγκεκριμένη ασθένεια’’. Ο όρος αυτός, διατυπώθηκε για πρώτη φορά το 1954, από τον Melnick,για να περιγράψει ιούς που μέχρι τότε δεν υπήρχαν στοιχεία για τις ασθένειες στις οποίες αποδίδονται.

Το ίδιο μπορεί να ειπωθεί για τα ορφανά γονίδια και ένζυμα. Για πολλά ένζυμα δεν έχει ταυτοποιηθεί ακόμα ο ρόλος και θεωρούνται ορφανά.

 

Ορφανά φάρμακα και σπάνιες ασθένειες:

Ορφανή νόσος, είναι μία φράση που μπορεί να αξιοποιηθεί για τη περιγραφή δύο διαφορετικών καταστάσεων.

  • Στη μία περίπτωση, μπορεί να αφορά παθολογικές καταστάσεις, που είναι ‘’παραμελημένες’’ από τη πλειοψηφία των επιστημόνων. Ο εθισμός στο καπνό, η υψηλή μυωπία, η νόσος του Fabry, είναι μερικές από αυτές.
  • Ενώ, στη δεύτερη περίπτωση, αναφέρεται σε ασθένειες που επηρεάζουν ελάχιστο αριθμό ατόμων.

Παραδείγματα σπανίων ασθενειών, αποτελούν:

  • Η κυστική ίνωση, που επηρεάζει το αναπνευστικό και το πεπτικό σύστημα
  • Η νόσος του Huntigton, που επηρεάζει τον εγκέφαλο και το νευρικό σύστημα
  • Η μυϊκή δυστροφία Duchenne, με επίδραση στο μυϊκό σύστημα

Σπάνιες ασθένειες, από περιβαλλοντικούς παράγοντες, αποτελούν διάφοροι τύποι αναιμιών, οφειλόμενοι σε έλλειψη βιταμινών ή σε φάρμακα. Παράλληλα, το μεσοθηλίωμα, είδος καρκίνου, είναι μία σπάνια ασθένεια.

Από το 1983, που υπεγράφη ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα, μέχρι σήμερα, έχει δοθεί έγκριση για περισσότερες από 340 θεραπείες σπανίων ασθενειών.

Πρόσφατα δημιουργήθηκε ένα θεραπευτικό πρόγραμμα για σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες (TRND),με στόχο την διεύρυνση των ερευνητικών μελετών.

Ορφανά εμβόλια:

Πολλά εμβόλια, αποσκοπούν στη πρόληψη λοιμώξεων περιορισμένης γεωγραφικής κατανομής, αλλά με μεγάλο ποσοστό εμφάνισης στις περιοχές αυτές, όπως οι χώρες της Αφρικής. Οι φαρμακοβιομηχανίες, πάλι διστάζουν στη παραγωγή τους, καθώς απαιτούνται υπέρογκα ποσά για την ανάπτυξη τους, με τα τελικά έσοδα διάθεσης τους, να είναι πολύ λιγότερα.

Εφόσον, τίθενται στο περιθώριο από τη φαρμακευτική κοινότητα, ονομάζονται ‘’ορφανά εμβόλια’’.

Σε αντίθεση με τη κοινή αντίληψη, ο αριθμός πωλήσεων των εμβολίων, δε συνδέεται άμεσα με την επιδημιολογική κατάσταση μιας περιοχής, δηλαδή με τον αριθμό ατόμων που πρέπει να ανοσοποιηθούν, αλλά με το κόστος της δόσης του εμβολίου.

Η τιμή ενός εμβολίου πρέπει να υπολογίζεται ελαχιστοποιώντας  το κόστος έρευνας, διανομής και μάρκετινγκ, προκειμένου να εισέλθουν σε μία περιορισμένη αγορά.

Βάσει ερευνών, προκύπτει ότι υπάρχουν πάνω από 6000 σπάνιες ασθένειες, με 72% γενετική προδιάθεση. Συνολικά, εκτιμάται ότι 300 εκατομμύρια πολίτες παγκοσμίως, πάσχουν από μία από τις σπάνιες ασθένειες.

Συνεπώς, προκύπτει ότι οι σπάνιες ασθένειες, δεν είναι και τόσο σπάνιες. Πρέπει να δοθεί προτεραιότητα στην ανάπτυξη φαρμάκων για την αντιμετώπιση τους. Η θέση των σπανίων ασθενειών στη κατάταξη της δημόσιας υγείας πρέπει να τροποποιηθεί, καθώς μία μεγάλη ομάδα ατόμων χρήζουν άμεσης ανάγκης για φάρμακα, πρόσβαση σε νέες θεραπείες και στήριξη από το σύστημα υγείας.

ορφανά φάρμακα
depositphotos.com

 

 

 

 

 

 

 

 

 

ΠΗΓΕΣ:

Eurordis (2007). WHAT IS AN ORPHAN DRUG? (Available at: eurordis.com  Last access: 13/6/2021).

J.K. Aronson (2006). Rare diseases and orphan drugs. British Journal of Clinical Pharmacology.

National Human Genome Research Institute (2020). Rare diseases FAQ. ( Available at: https://www.genome.gov/  Last access: 13/6/2021).

Orphanet (2021). The portal for rare diseases and orphan drugs. (Available at: orphan.net  Last access: 13/6/2021).

Rare Diseases International (2021). New scientific paper confirms 300 million people living with a rare disease worldwide. ( Available at: rarediseasesinternational.com  Last access: 13/6/2021).

U.S. Food and Drug Administration (2018). Drug Development for Very Rare Diseases. (Available at: fda.gov  Last access: 13/6/2021).

World Health Organization (2013). Priority Medicines for Europe and the World 2013   (pp.158-160).


Λίγα λόγια για τον συντάκτη

ΣΤΕΛΛΑ ΔΗΜΗΤΡΑΚΑΚΗ

Είμαι φοιτήτρια Νοσηλευτικής, και μέλος στην επιτροπή ισότητας των φύλων στο Πανεπιστήμιο που σπουδάζω. Παράλληλα, δραστηριοποιούμαι ενεργά με έρευνες και νέες εξελίξεις γύρω απο θέματα υγείας και σώματος.

Εβδομαδιαία ενημέρωση απο το maxmag στο email σου

Η ενημέρωση σου, για όλα τα θέματα, επί παντός επιστητού, είναι προτεραιότητα για μας στο MAXMAG. Αυτός είναι κ ο λόγος, για τον οποίο κάθε εβδομάδα οι συντάκτες μας θα επιλέγουν τα 15 σημαντικότερα άρθρα, από όλες τις στήλες του περιοδικού και θα φροντίζουμε να τα λαμβάνεις απευθείας στο email σου. Όλες οι σημαντικές ειδήσεις θα σε περιμένουν να τις ανοίξεις. Το μόνο που χρειάζεται να κάνεις είναι μια εγγραφή στο Newsletter μας. Τι περιμένεις λοιπόν;