Κλινικές δοκιμές: Κατηγορίες, φάσεις και placebo effect

κλινικές δοκιμές
Πηγή εικόνας: www.pexels.com

Οι κλινικές δοκιμές είναι μελέτες στις οποίες προσδιορίζεται η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα μιας θεραπείας για την πρόληψη, αντιμετώπιση και διαχείριση μιας ασθένειας. Αποτελούν αναπόσπαστο κομμάτι της επιστημονικής έρευνας και είναι το επόμενο βήμα μετά την επιτυχή μελέτη της θεραπείας στο εργαστήριο και σε ζωικά μοντέλα.

Υπάρχουν πολλά είδη κλινικών δοκιμών ανάλογα το είδος της μελέτης που διεξάγεται. Απαραίτητη προϋπόθεση για να πραγματοποιηθεί η εκάστοτε μελέτη αποτελεί η χορήγηση άδειας από τον αρμόδιο φορέα. Φυσικά οι ερευνητές είναι υποχρεωμένοι να τηρούν ένα συγκεκριμένο πρωτόκολλο και να μην παραβιάζουν τις ηθικές αρχές που προβλέπονται.

Είδη κλινικών μελετών

Οι παρεμβατικές μελέτες αποτελούν την πιο δημοφιλή κατηγορία δοκιμών καθώς εξετάζεται εάν μια νέα θεραπεία είναι αποτελεσματικότερη από τις ήδη υπάρχουσες.

Οι μελέτες πρόληψης στοχεύουν στην απόκτηση στοιχείων που αφορούν την πρόληψη εμφάνισης μιας νόσου.

Υπάρχουν δοκιμές όπου οι εθελοντές δεν υπόκεινται σε καμία παρεμβατική διαδικασία και απαντούν μόνο σε συγκεκριμένα ερωτηματολόγια. Αυτές είναι οι μελέτες παρατήρησης.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ

Σε περίπτωση που χρειάζεται να προσδιοριστεί το πως βελτιώνεται η άνεση και η ποιότητα ζωής ατόμων με χρόνιες παθήσεις, διεξάγονται οι μελέτες ελέγχου.

Τέλος, όταν υπάρχει η αναγκαιότητα εύρεσης νέων τεστ ή νέων διαδικασιών διάγνωσης μιας ασθένειας, πραγματοποιούνται διαγνωστικές μελέτες.

Ποιες είναι οι φάσεις μιας κλινικής δοκιμής;

Κάθε κλινική δοκιμή διεξάγεται σε φάσεις. Η κάθε φάση απαντά σε συγκεκριμένες ερωτήσεις που αφορούν την νέα θεραπεία.

κλινικές δοκιμές
Πηγή εικόνας: cdn.britannica.com

Φάση 0: Συμμετέχουν ελάχιστοι εθελοντές, συνήθως 6-20 υγιή άτομα ή πολύ άρρωστοι ασθενείς για τους οποίους δεν υπάρχει καμία θεραπεία. Στα άτομα αυτά χορηγούνται μικρές δόσεις του υποψήφιου φαρμάκου, με σκοπό να διαπιστωθεί εάν είναι βλαβερό για τον ανθρώπινο οργανισμό.

Φάση 1: Ο αριθμός των εθελοντών ανεβαίνει ελάχιστα μερικές δεκάδες. Στη φάση αυτή, χορηγούνται διαφορετικές δοσολογίες του φαρμάκου ώστε να διαπιστωθεί ποια ακριβώς δόση είναι τόσο αποτελεσματική όσο και ασφαλής για τον οργανισμό. Οι εθελοντές παρακολουθούνται στενά για τυχόν παρενέργειες.

Φάση 2: Συνήθως στη φάση αυτή ο αριθμός των εθελοντών είναι πάνω από 100. Οι ερευνητές σε γενικές γραμμές εξετάζουν τις ίδιες παραμέτρους όσο και στη φάση 1. Η διαφορά είναι ότι υπάρχει μεγαλύτερος αριθμός εθελοντών άρα και παραπάνω πληροφορίες. Επίσης, ερευνάται το αν η θεραπεία παρουσιάζει θετικά αποτελέσματα στην καταπολέμηση της νόσου.

Φάση 3: Ο αριθμός των εθελοντών είναι αρκετές χιλιάδες και η διάρκεια της φάσης αυτής συχνά ξεπερνάει τον έναν χρόνο. Όπως και στην φάση 2, έτσι και εδώ ο μεγαλύτερος αριθμός εθελοντών δίνει περισσότερα και ίσως καλύτερης ποιότητας αποτελέσματα στους ερευνητές. Πραγματοποιείται σύγκριση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της υποψήφιας θεραπείας σε σχέση με τις ήδη υπάρχουσες. Επιπλέον, οι πληροφορίες της φάσης αυτής θα προσδιορίσουν τον τρόπο με τον οποίο θα συνταγογραφηθεί το φάρμακο αυτό στο μέλλον.

Φάση 4 (Post-Marketing Surveillance Trials): Αυτή η φάση πραγματοποιείται αφού το φάρμακο λάβει έγκριση για να κυκλοφορήσει στην αγορά. Οι πληροφορίες που παρέχονται αφορούν την μακροπρόθεσμη αξιολόγηση των επιδράσεων της συγκεκριμένης θεραπείας και προσδιορίζονται οι λιγότερο κοινές παρενέργειες.

Τυχαιοποιημένες Κλινικές Δοκιμές

Οι τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές αποτελούν τον πιο αποτελεσματικό τρόπο να αποτραπεί η μεροληψία, τόσο από την πλευρά των ασθενών όσο και των ερευνητών. Στις τυχαιοποιημένες μελέτες οι εθελοντές χωρίζονται στην τύχη σε ομάδες, συνήθως μέσω της βοήθειας ενός υπολογιστή. Οι τυχαιοποιημένες μελέτες συνήθως πραγματοποιούνται στις φάσεις 2 και 3 των κλινικών δοκιμών.

Στις περισσότερες περιπτώσεις οι εθελοντές χωρίζονται σε δύο ομάδες. Η μια ομάδα λαμβάνει την πειραματική θεραπεία και η άλλη ομάδα λαμβάνει ένα σκεύασμα placebo. Η δεύτερη ομάδα ονομάζεται control group. Στην περίπτωση που η κλινική δοκιμή εξετάζει εάν μια νέα θεραπεία είναι καλύτερη από την ήδη υπάρχουσα, το control group θα λάβει την θεραπεία που θα λάμβανε εάν δεν έπαιρνε μέρος στην μελέτη. Αυτό συχνά συμβαίνει σε περιπτώσεις εθελοντών με ασθένειες όπως τον καρκίνο, καθώς θα ήταν ανήθικο να μην λάβουν την θεραπεία που χρειάζονται και αντ’ αυτού να πάρουν ένα ανενεργό σκεύασμα.

κλινικές δοκιμές
Πηγή εικόνας: microbenotes.com

Στην κατηγορία των τυχαιοποιημένων μελετών ανήκουν δύο πολύ σημαντικές κατηγορίες δοκιμών: οι τυφλές και οι διπλά τυφλές.

Στις τυφλές κλινικές δοκιμές το άτομο που αξιολογεί την μελέτη και τα αποτελέσματά της, δεν γνωρίζει σε ποια ομάδα βρίσκονται οι εθελοντές. Η μελέτη θα μπορούσε να αξιολογηθεί τόσο από τους ερευνητές όσο και από τους εθελοντές και κάποιες φορές από τρίτους.

Στις διπλά τυφλές κλινικές δοκιμές τόσο οι ερευνητές όσο και οι εθελοντές, δεν γνωρίζουν σε ποια ομάδα ανήκει το κάθε άτομο. Η επιλογή γίνεται μέσω υπολογιστή. Συγκεκριμένα, ο υπολογιστής δίνει έναν κωδικό σε κάθε ασθενή. Στη συνέχεια, οι κωδικοί κατανέμονται στις ομάδες θεραπείας και η θεραπεία φτάνει με αυτόν τον κωδικό αριθμό. Αυτό το είδος δοκιμών είναι το καλύτερο δυνατό μοντέλο που έχουν οι ερευνητές στη διάθεσή τους μέχρι τώρα, διότι δεν υπάρχει η δυνατότητα μεροληψίας ή και προκατάληψης.

Σε αντίθετη περίπτωση, θα ήταν σχεδόν αδύνατο να αποφευχθεί η μεροληψία. Οι ερευνητές κατά πάσα πιθανότητα θα κατένειμαν τους βαριά ασθενείς στην ομάδα του υποψήφιου φαρμάκου. Αυτό θα είχε σαν αποτέλεσμα η θεραπεία να φανεί πιο αποτελεσματική από την υπάρχουσα, χωρίς κάτι τέτοιο να ισχύει απαραίτητα.

Εισάγοντας στον υπολογιστή προσωπικές πληροφορίες των εθελοντών (ηλικία, φύλο, κατάσταση υγείας), ο υπολογιστής φροντίζει οι δύο ομάδες να είναι σχεδόν πανομοιότυπες. Με αυτόν τον τρόπο είναι σίγουρο ότι εάν τα άτομα ενός γκρουπ παρουσιάζουν αλλαγές στην υγεία τους, οφείλεται στο γεγονός ότι λαμβάνουν διαφορετική θεραπεία. Έτσι, μειώνονται σημαντικά οι πιθανότητες να επηρεαστεί το αποτέλεσμα από τις μεταξύ τους διαφορετικότητες.

Στην διπλά τυφλή κλινική δοκιμή οι προσδοκίες κανενός ερευνητή ή συμμετέχοντα δεν έχουν επιπτώσεις στο αποτέλεσμα.

Placebo effect

Το σκεύασμα placebo που λαμβάνουν τα άτομα του control group πρέπει να είναι πανομοιότυπο εξωτερικά με την υποψήφια πειραματική θεραπεία. Αν πρόκειται για χάπι, το χρώμα, σχήμα και μέγεθος του πρέπει να είναι ίδιο με αυτό της νέας θεραπείας. Με αυτόν τον τρόπο οι ασθενείς δεν θα είναι προκατειλημμένοι απέναντι στο αποτέλεσμα και την θεραπεία.

Παρ’όλα αυτά, παρατηρείται ένα φαινόμενο στους ασθενείς του control group που ονομάζεται placebo effect. Συγκεκριμένα, οι ασθενείς αυτοί παρουσιάζουν βελτίωση στην πρόοδο της νόσου, ενώ έχουν πάρει ένα ανενεργό σκεύασμα το οποίο δεν μπορεί σε καμία περίπτωση να τους θεραπεύσει.

Αυτό συμβαίνει γιατί τις περισσότερες φορές οι εθελοντές είναι μεροληπτικοί και ψευδώς νιώθουν καλύτερα, διότι θεωρούν ότι έχουν λάβει κάτι που θα τους θεραπεύσει.

Ποιες ηθικές αρχές διέπουν μια κλινική μελέτη;

Η σημαντικότερη ηθική αρχή είναι ότι το αποτέλεσμα της έρευνας δεν πρέπει να βλάψει τους συμμετέχοντες, προσφέροντας ταυτόχρονα έργο στην κοινωνία. Είναι αναγκαίο, να υπάρχουν αρκετά επιστημονικά αποδεικτικά στοιχεία που να δικαιολογούν την έκθεση ατόμων σε κινδύνους δοκιμής. Τα οφέλη πρέπει πάντα να σταθμίζονται έναντι των κινδύνων.

Ο σεβασμός προς τους συμμετέχοντες είναι απαραίτητος όπως και η συναίνεση τους σε κάθε βήμα της κλινικής δοκιμής. Οι προσωπικές πληροφορίες πρέπει να διατηρούνται εμπιστευτικά.

Τέλος, πρέπει να υπάρχει δικαιοσύνη στην επιλογή των συμμετεχόντων. Οι κλινικές μελέτες πρέπει να περιλαμβάνουν άτομα που ενδέχεται να ωφεληθούν από το πειραματικό φάρμακο και σίγουρα να μην εκμεταλλεύονται τις ευάλωτες κοινωνικές ομάδες.

Πηγές άρθρου:

Clinical Trials ανακτήθηκε από www.who.int (Τελευταία πρόσβαση 01/11/2020 στις 21:30)

Randomized Controlled Trials ανακτήθηκε από www.ncbi.nlm.nih.gov (Τελευταία πρόσβαση 01/11/2020 στις 21:45)


Λίγα λόγια για τον συντάκτη

Μαρία Σπανουδάκη

Είμαι τελειόφοιτη της σχολής Μοριακής και Κυτταρικής Βιολογίας του Università degli studi di Perugia, Ιταλίας. Τομείς ενδιαφέροντος: γενετική, ιοθεραπεία, θεραπείες με βακτηριοφάγους. Ευχαριστώ πολύ που διαβάσατε το άρθρο μου.

Εβδομαδιαία ενημέρωση απο το maxmag στο email σου

Η ενημέρωση σου, για όλα τα θέματα, επί παντός επιστητού, είναι προτεραιότητα για μας στο MAXMAG. Αυτός είναι κ ο λόγος, για τον οποίο κάθε εβδομάδα οι συντάκτες μας θα επιλέγουν τα 15 σημαντικότερα άρθρα, από όλες τις στήλες του περιοδικού και θα φροντίζουμε να τα λαμβάνεις απευθείας στο email σου. Όλες οι σημαντικές ειδήσεις θα σε περιμένουν να τις ανοίξεις. Το μόνο που χρειάζεται να κάνεις είναι μια εγγραφή στο Newsletter μας. Τι περιμένεις λοιπόν;